Canbi  Pharma  Tækni  Takmarkað

Sá fyrsti! FDA samþykkir frumumeðferð með blettagerð

Dec 20, 2024

Steraþolinn bráður ígræðslu-versus-host sjúkdómur er alvarlegur og hugsanlega lífshættulegur fylgikvilli sem kemur venjulega fram eftir ósamgena blóðmyndandi stofnfrumuígræðslu (allo HSCT). Í allo HSCT fá sjúklingar blóðmyndandi stofnfrumur frá heilbrigðum gjöfum til að skipta um eigin stofnfrumur og mynda nýjar blóðfrumur. Þessi meðferð er venjulega notuð til að meðhöndla ákveðnar tegundir blóðkrabbameins, blóðsjúkdóma eða ónæmiskerfissjúkdóma.

 

Ryoncil er tegund mesenchymal stromal frumu sem myndast úr ósamgena beinmerg, sem stjórnar T-frumumiðluðum bólgusvörun með því að hindra útbreiðslu T-frumna og draga úr framleiðslu bólgueyðandi frumudrepna og interferóna. Öryggi og verkun Ryoncil voru staðfest í fjölsetra, eins arma rannsókn sem tók þátt í 54 börnum með SR aGVHD sem gengust undir allo HSCT. Þátttakendur rannsóknarinnar fengu Ryoncil í bláæð tvisvar í viku í samtals fjórar vikur.

 

Megingrundvöllur verkunar er sjúkdómshlé og lengd sjúkdómshlés 28 dögum eftir upphaf meðferðar. Niðurstöðurnar sýndu að 16 þátttakendur (30%) náðu algjöru sjúkdómshléi eftir 28 daga meðferð með Ryoncil, en 22 þátttakendur (41%) náðu að hluta til.

 

Algengustu aukaverkanir Ryoncil eru sýking, hiti, blæðing, bjúgur, kviðverkir og háþrýstingur. Að auki geta fylgikvillar eins og ofnæmisviðbrögð, bráð innrennslisviðbrögð, smitsjúkdómar og myndun utanlegs vefja komið fram eftir meðferð.

 

goTop